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全海燕,江兴.Alipogene Tiparvovec基因治疗家族脂肪酶缺陷症的现状Current status of Alipogene Tiparvovec gene therapy for familial lipase deficiency.[J].中南医学科学杂志.,2020,(4):443-446.

Alipogene Tiparvovec基因治疗家族脂肪酶缺陷症的现状Current status of Alipogene Tiparvovec gene therapy for familial lipase deficiency

投稿时间：2020-01-11 修订日期：2020-05-21

DOI：10.15972/j.cnki.43-1509/r.2020.04.027

中文关键词: Alipogene Tiparvovec 脂蛋白脂肪酶缺乏症基因治疗临床研究 Key words:Alipogene Tiparvovec lipoprotein lipase deficiency gene therapy clinical research

英文关键词:Alipogene Tiparvovec lipoprotein lipase deficiency gene therapy clinical research 中图分类号:R596.1文献标识码:A

基金项目:

作者	单位
全海燕	湖南环境生物职业技术学院,湖南衡阳 421001
江兴	南华大学附属第二医院,湖南衡阳 421001

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中文摘要:

基因治疗目前主要用于治疗免疫缺陷性疾病、肿瘤及心血管疾病等。脂蛋白脂肪酶缺乏症(LPLD)是一种罕见的染色体隐性遗传病,主要由严重的高血脂和高甘油三酯血症引起。Alipogene Tiparvovec(Glybera,AMT-011,AAV1-LPLS447X)于2012年11月获欧盟委员会批准,成为西方国家首个上市的基因治疗药物。同时,也是第一个用于治疗LPLD导致胰腺炎的药物。Alipogene Tiparvovec基因治疗一般耐受性良好,不良反应主要是短暂的注射部位的局部反应。本文就基因治疗药物Alipogene Tiparvovec用于治疗青少年脂蛋白脂肪酶缺陷症的药效学、临床研究及其现状做一介绍。

英文摘要:

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